致力于开发创新疗法以解决全球未被满足的医疗需求的生物制药知临集团（纳斯达克股票代码：apm），宣布其再利用候选药物sact-1相关的积极数据和开发进展，该药物用于治疗婴幼儿中的罕见儿童癌症——神经母细胞瘤。知临集团计划待当前的验证研究完成后，于2020年下半年循505（b）（2）途径向fda提交sact-1的ind申请。柏富环球
sact-1是smart-acttm药物发现平台开发出的第一个再利用候选药物，该平台采用系统化的方法识别、再利用并开发已获批准的药物，以治疗当前已有的7000多种（并持续增加的）孤儿疾病。
知临集团计划通过该平台加速和推进再利用候选药物——通常具有完善的人类安全性与毒性特征和数据——的开发和临床研究过程，以应对快速增长的孤儿疾病市场。 知临集团旨在筛查多个孤儿疾病领域，包括但不限于肿瘤、自身免疫、代谢和遗传性疾病。
知临集团已成功通过smart-act[tm]平台确定了sact-1的潜在疗效并开发其用于治疗神经母细胞瘤，这是该药物所获批准适应症以外的全新治疗领域。在近期研究中，我们证明了sact-1可有效地对抗多个神经母细胞瘤细胞系，其中包括2个mycn扩增的细胞系，代表了高危神经母细胞瘤患者群体。此外，运用组合指数作为定量药物相互作用的指标，知临集团观察到sact-1在体外与传统化学疗法之间存在强而稳固的协同作用，表明其可能具有增强传统化学疗法的药效降低剂量的作用。另外，近期研究中，我们在啮齿动物模型中观察到sact-1的最大耐受剂量高于400mgkg。与标准化疗如紫杉醇（20-30mgkg）、顺铂（6mgkg）的mtd相比，sact-1的安全性令人印象十分深刻。
sact-1的再制剂即为儿科配方，以便更好地满足5岁以下儿童成神经细胞瘤患者的需求。基于我们内部对已获批准药物既有信息的观察，sact-1具有良好的安全特性——即在先前的临床研究中，150mg 天剂量下死亡率为0％且没有出现与剂量相关的不良事件。
关于神经母细胞瘤
神经母细胞瘤是一种罕见癌症，属孤儿疾病，形成于特定类型的神经组织中，最常见于肾上腺以及脊柱、胸部、腹部或颈部，主发于儿童，尤其是5岁及以下的儿童。 美国癌症协会观察到接近每年新患者总数20％的高危人群，其5年生存率约为40-50％。目前，高风险患者的高昂药物费用可达平均200,000美元治疗方案（共6个疗程）。 此外，通常大多数儿科患者不能耐受或幸存于相关的化疗。如上所述，因与标准化疗共同使用时可能产生协同作用，sact-1候选药物——取决于进一步的临床研究——或许能够积极地解决上述问题。