b a左和肿瘤学家t l博士图片来源：ut s m c从需求端看测序技术更符合消费者的心理预期，愿意为心仪的事物买单。
期美国ut s' s癌症中心的科学家们在《t l o》期刊发表文章揭示在临床试验 中取得喜人的成绩的儿童患者得到积极响应。
一个《n e jm》期刊就已经报道了的佳绩——种不同癌症患者龄范围在个至岁的总体应答率为％。
doi: s-()-
l：广谱抗癌药
l靶向特定的融合基因——trk突变。所以它不同于传统的抗癌药物不是针对某个器官、组织的肿瘤而是针对特定分子标志物而界定治疗对象的“广谱抗癌药”。
trk是原肌球蛋白受体激酶的简称。在一些癌症中trk基因的一部分与其他基因相连且受控于同一套调控件。这一融合现象的发生会导致trk基因在本应关闭的时机被‘打开’从而导致细胞生长失控。
l属于激酶抑制剂通过抑制激酶活性而发挥疗效。这一选择性治疗策略意味着该药物不会引发与传统癌症治疗相关的严重副作用。同样重要的是对于参与试验的大多数患者而言这一治疗效果是持久的。
trk融合突变存在于多种癌症中包括肺癌、结肠癌、甲状腺癌、乳腺癌以及一些儿童肿瘤。获得fda突破性疗法认定。
最新结果：的儿童癌症患者积极响应
虽然trk基因融合突变发生于成癌症的概率较低但是它常常与一些罕见的儿童癌症有关例如婴儿纤维肉瘤癌、细胞先天性中胚层肾瘤和乳头状甲状腺癌。
在由儿科助理教授t l领导的临床期试验末至中共名儿童癌症患者参与了试验其中名患者携带有trk融合突变。结果显示每一个携带trk融合基因突变的实体瘤患者在接受治疗之后其肿瘤都缩小了。这种几于普遍响应的疗效是所未有的。
其中有一名岁的小患者b a——她被诊断发现在其腹部生长有一种罕见的肿瘤且包裹着身体内最大的主动脉。虽然美国德州大学西南医学中心的外科教授s m对其进行里风险系数极高的外科外科手术并成功切除部分主动脉以及大部分肿瘤组织但是遗憾的是残余的肿瘤组织再次开始扩增且没有进一步的治疗对策。
l对其肿瘤样本进行了基因检测发现这一罕见疾病与trk融合有关。这意味着新药或许有所帮助。于是b a参与了临床试验每天服用次药物。几周后因癌症而引发的疼痛、腹部肿胀开始减缓和消退扫描结果显示身体内的肿瘤明显减小。
治疗后b a重返学校恢复了正常的生活且有机会实现她的梦想——当一名时装设计师。
这些结果表明适用于携带trk融合突变的癌症患者且具有快速、有效、持久的治疗潜力。有学者认为将会成为一个在成人和儿童中同时开发和批准的治疗药物且有望成为一个上市的“广谱靶向药物”。
参考资料：
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