休斯敦-根据德克萨斯大学md安德森癌症大学领导的iii期viale-a试验，在某些急性髓细胞性白血病(aml)患者中，单用venetoclax和azacitidine的联合治疗是安全的，并且比单独使用azacitidine改善了总生存(os)中央。结果在虚拟的第25届欧洲血液学协会(eha)年会上发表，并于今天在《新英格兰医学杂志》上发表。美国化合物邮寄都是直接运送到实验室，而且基本是密封得很好的无害样品（高危样品大家也不想送死对吧）。也不止中国人干，全世界研究人员都这么干的。
向阿扎胞苷中添加bcl-2抑制剂venetoclax导致中位os为147个月，而仅接受阿扎胞苷的患者为96个月。此外，接受联合疗法的患者中有664%的患者完全缓解，而仅阿扎胞苷的患者完全缓解率达到283%。
对治疗的反应既快速又持久：在联合治疗组中，有43%的患者在第一个周期内表现出对治疗的反应，观察到的中位缓解时间为175个月。
治疗没有有效治疗选择的aml患者亚组尽管目前尚无可靠的aml标准治疗方案，但许多患者仍接受化学疗法和或干细胞移植。但是，并非所有患者都有资格使用这些疗法。
courtney d dinardo说：大部分aml患者，包括75岁以上的患者或患有合并症的患者，都无法忍受现有的治疗策略，而不能接受强化化疗的aml患者的预后往往很差。医学博士，白血病的首席研究员和副教授。我们开展了viale-a试验，以评估我们是否可以安全地使用联合疗法来治疗这一重要的患者人群。
在这项多机构试验中，将431例患者以2：1的比例随机分配，接受venetoclax和阿扎胞苷的组合或阿扎胞苷加安慰剂的组合。主要目的是评估与阿扎胞苷相比，该组合是否改善了os，另外还有目标是检查该组合疗法的安全性。
联合治疗显示出肯定的安全性结果这些结果表明，委内瑞拉和阿扎胞苷的组合安全性类似于两种药物的安全性。在实验组和安慰剂治疗组中，最常见的不良事件是血液学和胃肠道疾病。总的来说，两个治疗组之间的不良事件发生率一致，尽管与阿扎胞苷和阿扎胞苷相比，联合治疗的中性粒细胞减少症发生率较高(42%vs 29%)和发热性中性粒细胞减少症(42%vs 19%)。安慰剂。
dinardo说：用阿扎胞苷和venetoclax所见的主要不良事件与血细胞减少症有关，包括中性粒细胞减少和中性粒细胞减少相关的感染。关键的管理指南包括在两个周期之间给药中断，以使无白血病的骨髓中的计数得以恢复，并在患者缓解后使用粒细胞集落刺激因子作为改善嗜中性白细胞计数的辅助手段。
新研究为患者提供了选择方案该研究可能会改变实践，以治疗某些aml患者组。需要进行其他研究来评估新疗法(包括这种联合疗法)如何改善所有aml患者的预后。