d lc: m a脚踏实地的对孕前筛查进行深入研究是追求发展的唯一办法。
自被证实具有基因组编辑功能以来crisprc已经成为深受实验室喜欢的工具并在纠正致病突变、寻找癌症免疫疗法的必需基因、解决器官异种移植关键难题等领域创造了多个突破和成果。但是该技术仍然存在一些局限性例如“编辑范围有限”、“脱靶效应”等。
很多研究团队一直试图优化这一工具。哈佛大学b研究所的化学生物学家d r l就是其中一员。其团队在《n》期刊在线发表了题为“e c pam dna ”的文章。他们研发出一种c酶的变体是基础版酿脓链球菌c酶sc的“升级版”。
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d r l将其命名为“c”并证实其在基因编辑时更灵活、更精确——可以靶向更多的基因位点并减少“错误编辑”的风险。
crispr系统的关键在于c酶在引导rnarna的指引下负责切割特定的dna序列。其中c的识别依赖于特定的pam序列位于编辑位点附该序列的一个末端是由特定的三碱基排列组成的。这种排列简称为n由组成dna的任一种碱基a、g、c、t再加上个鸟嘌呤g组成。反观人类基因组只有的区域含有此类pam序列ngg。这无疑限制了基因编辑的范围。
t crisprdna rna () c() -() kc roeyeruniversity of california berkeley
为了打破这一局限d r l实验室尝试改造使其能够在多种pam序列旁进行切割。通过-pace方法最终他们获得了c——其可以广泛识别多种pam序列包括ng、gaa和gat编辑范围至少增加了倍可以靶向编辑基因组的区域。
研究团队对c进行多种测试验证其与“ ”工具结合时置换单个剪辑的能力。让他们惊喜的是相比于cc错误编辑的概率降低了。
d r l强调对于c酶的潜能依然需要时间验证。他和团队目只测试了几十个位点相比于c成千上万的目标只是“冰山一角”。“我并不能确定c一定优于c。所以我希望更多的人来检测它因为我想知道答案。” d r l表示道。
参考资料：
u crispr
p crispr -